في تقدّم كبير في مجال رعاية مرضى الثلاسيميا على مستوى العالم، نُشرت نتائج المرحلة الثالثة من التجارب السريرية العالمية الرائدة لعقار «ميتابيفات» المخصّص لعلاج الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم (NTDT)، التي تقودها الجامعة الأميركية في بيروت ومركز الرعاية الدائمة، مركز الثلاسيميا في لبنان، في مجلة «ذا لانسيت»، وهي إحدى أبرز المجلات الطبية في العالم.
أجرى هذه الدراسة، التي حملت عنوان «تجربة المرحلة الثالثة لميتابيفات في الثلاسيميا ألفا أو بيتا غير المعتمدة على نقل الدم»، الدكتور علي طاهر، أستاذ الطب في قسم أمراض الدم والأورام، ومدير معهد نايف خ. باسيل للسرطان، ومستشار في مركز الرعاية الدائمة، والذي عمل محققاً رئيسياً عالمياً ومؤلفاً أول ومراسل. وهذه أولى الدراسات، التي تثبت فعالية العلاج الفموي المعدّل لمرض الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم بنوعيه: بيتا وألفا، مما قد يجعل «ميتابيفات» عقاراً ثورياً لعلاج هذا الاضطراب المزمن.
والثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم هي إحدى أمراض الدم الدائمة، التي تؤدي إلى فقر الدم المزمن. ولا يحتاج المصابون بهذا المرض إلى نقل دم، لكنهم يعانون من فقر الدم المزمن والمضاعفات المرافقة له، بما فيها فرط الحديد وانخفاض جودة الحياة. وما زالت خيارات العلاج المتوافرة لهذا المرض محدودة حتى اليوم.
ويخضع عقار «ميتابيفات» حالياً للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) للحصول على ترخيص تسويق. وإذا تمت الموافقة عليه سيصبح أول علاج فموي مُعدل لمرض الثلاسيميا غير المعتمدة على نقل الدم مُعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأميركية، مما يوفّر خياراً علاجياً يحسّن حياة آلاف المرضى حول العالم.
وحقّقت المرحلة الثالثة من التجربة السريرية جميع أهدافها الأولية والثانوية، ما يدلّ على وجود تحسن كبير إحصائياً وسريرياً في مستويات الهيموجلوبين، إلى جانب النتائج الإيجابية من حيث السلامة وإمكانية التحمّل.
ويتوّج هذا العمل ما يزيد على عقد من البحوث، ابتداءً بإعادة تعريف المرض، ثم فهم مخاطر الإصابة والوفيات الناجمة عن فقر الدم غير المعالج وزيادة الحديد. ويستند هذا المشروع إلى الجهود العالمية السابقة، التي قادتها الجامعة الأميركية في بيروت، والتي أسفرت عن الموافقة على علاجات رئيسة، بما فيها إزالة الحديد من خلال تجربة «ثالاسا» وعقار «لوسباتيرسيبت» من خلال تجربة «بي يوند».
وكان لرؤية وقيادة الدكتور علي طاهر المسؤول عن الدراستين دور فعّال في تغيير الأسلوب المعتمد عالمياً لرعاية مرض الثلاسيميا. وقد اضطلع الدكتور طاهر، المعروف على نطاق واسع بأنه من أبرز الخبراء في هذا المجال، بدور محوري في تطوير معايير العلاج وتحسين النتائج للمرضى في جميع أنحاء العالم.